在上一篇中，我介绍了如何获得FDA批准上市细胞基因治疗药物的审评报告。另外，FDA也会公布一些药物的沟通交流资料，对相关药企有很大的参考价值。这其中就包括mesoblast的干细胞药物。
相关背景
Mesoblast是一家位于澳大利亚的干细胞公司，成立于年，产品管线如下图。单就干细胞药物研发而言，mesobalst应该是全球第一。Mesoblast与天士力于年达成合作，后者引进两款分别处于FDA临床III期及Ⅱ期试验的干细胞产品。其中，MPC--IM用于治疗充血性心力衰竭，MPC-25-IC用于治疗急性心肌梗死。国内已递交IND申请（JXSL），尚未获得临床默许。
其实，在mesoblast之前，干细胞药物研发的网红公司是Osiris，于年成立于美国。其重磅产品是prochymal（骨髓来源的间充质干细胞），早在年就公布了2项3期临床试验（适应症为急性移植物抗宿主病，GvHD）的结果，均未达到主要终点。尽管如此，prochymal还是显示了一定疗效，包括难治性肝和胃肠道GvHD。凭借这些数据，Prochymal于年被加拿大和新西兰获批上市。年，Osiris将prochymal卖给mesoblast，后者将其更名为REMESTEMCEL-L。同时，Osiris与日本公司JCR的合作也转给mesoblast，这款产品于年在日本上市。然而，FDA一直未批准该产品在美国上市。尽管Mesoblast重新设计并开展了3期临床试验，并于年宣布试验成功。
FDA沟通交流资料
FDA与mesoblast的这次沟通交流会议，于年8月13日召开。审评的药物是REMESTEMCEL-L，适应症为GvHD。通过以下链接，可获得相关资料。