诺华（Novartis）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准心衰药物Entresto（中文商品名：诺欣妥，sacubitril/valsartan）扩大适应症：用于射血分数保留的心力衰竭（HFpEF）成人患者，降低心血管死亡和因心衰住院的风险。左心室射血分数（LVEF）低于正常值的患者获益最为明显。Entresto标签还指出，LVEF是一个可变的衡量指标，可用于临床判断，决定哪些患者应该治疗。
盼望着，盼望着，春天的脚步近了。Entresto是一种已被批准治疗射血分数降低的心力衰竭（HFrEF）的重磅药物，通常定义为射血分数＜40%。值得一提的是，随着此次批准，Entresto是第一个也是唯一一个被批准用于治疗指南定义的心力衰竭患者的治疗方法，包括射血分数降低的心力衰竭患者（HFrEF）和射血分数降低的心力衰竭患者（HFpEF）。此次扩大适应症，将使更多的LVEF低于正常值的心力衰竭成人患者有机会接受治疗，在这组患者中的治疗益处最为明显。
此次标签扩展是基于PARAGON-HF研究中观察到的疗效和安全性证据。这是迄今为止最大也是唯一一个针对指南定义的HFpEF患者的III期阳性对照研究。尽管主要终点数据错失统计学显著性，但研究的总体证据表明，Entresto在特定的亚组中对HFpEF具有临床上的重要益处。特别是，LVEF低于正常值的患者获益最大。
在美国，大约有万人患有慢性心力衰竭（HF），约有万人患有HFrEF，其余万人中，约有万人患有LVEF低于正常值的HFpEF。随着人口的老龄化，HF的患病率正在增加。患者经常面临恶化的症状，导致频繁的心衰住院。每次住院事件都会导致长期预后恶化。大约四分之一的患者因心力衰竭再次入院，10%的患者可能在出院后30天内死亡。总体心衰死亡率仍然很高，高达一半的患者在心衰确诊后五年内死亡。
心力衰竭（图片来源：slideserve.