美国ppmd进行了两项投资,一项用于针对避免dmd/bmd患者心力衰竭的基因治疗研究,另一项用于对dmd临床实验治疗应答的评估。
万美元给了弗罗里达大学的李·斯维尼教授和他的团队,用于继续开展基因治疗避免患者扩张性心肌症的研究。所有的dmd/bmd患者都会出现扩张性心肌症,然后导致心力衰竭。原因在于心肌也是一块肌肉,缺失了抗肌萎缩蛋白,患者的心肌就会进行性的退化,目前心力衰竭已经成为dmd/bmd患者的最大杀手。
李·斯维尼研究团队对dmd的心脏进行了研究,结果发现了其心脏中出现了钙的过载。他们对dmd动物模型心脏中的这一问题进行了针对性的基因治疗,目前产生了积极的治疗效果。
如果取得成功就有可能对dmd患者的心脏进行单独的治疗,也可以补充微型抗肌萎缩蛋白基因移植的治疗,目前的基因治疗对患者的心脏作用不大。
美国PPMD的创始人兼总裁PatFurlong在新闻发布会上说:“所有的DMD患者都存在心脏问题,所以我们在加强心脏护理的同时,要想办法能够修复我们孩子的心脏”。
她的两个儿子都是dmd患者,都是由于心力衰竭而过世,所以在她心中dmd患者心脏治疗是一个核心问题。她说:“我们非常骄傲的告诉大家我们将投资万美元帮助专家开展治疗患者心脏的基因治疗。”
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