来源：《财经》杂志
图/视觉中国
文
《财经》记者信娜辛颖实习生曹钰婕
家在黑龙江绥化的杨江，确诊法布雷病6年了，但他从没用过药，自己硬扛着。
法布雷病是一种少见的X-连锁隐性遗传病，治疗的药物阿加糖酶a注射用浓溶液（瑞普佳），之前年治疗费要花百万元，年12月被列入国家医保目录后，一次用药患者只需花几千元。
然而，杨江还是没有用上这款药。医院和药店，杨江都找不到这款药。如果去异地就医，医保报销比例就会大幅降低，负担对杨江还是重。
远在甘肃兰州的王舟幸运一些。在这款药进入医保八个多月的时间里，王舟一共用上了五次药。原因是直到年5月，医院才有了这款药，这也是甘肃省唯医院。
这是一个十分危险的疾病，大多数法布雷病患者中年时会出现心脏病变症状，重症者可致充血性心力衰竭、猝死或心肌梗死。但这个疾病也是“罕见病”，患者群体小，因此，医院和药店没有积极性。
在各方推动下，医院同意采购。医院面临药占比、按病种支付等各项考核，是否纳入昂贵但用量少的罕见病药，也是左右为难。毕竟，一笔经济账是各方考虑的首要因素。
天价药进医保，已然给了杨江和家人不小的希望。他的母亲赵英说，虽然在当地还未用到药，但自己的孩子从前“挺悲观的”，现在“有了奋斗目标”。
患者还要等多久，医院才进药？
在刚确诊法布雷病时，王舟清楚记得，诊疗医生说，“不是打击你，病是可以治，有药，但是天价。”
直到瑞普佳进入医保，现在王舟两周用一次药，每次四支，一个月需用药八支。
他计算过，如果能成功申请到一款商业保险，一个月能领到元的补助，兰州市职工医保每月承担医疗费在元-元的区间，如果加上额外的住院费、检查费等，他一个月自费是元。
虽然每月元，对王舟仍然沉重，但相比过去，这彷佛是救命稻草，“看到了希望，像是重生了一次”。他认为自己还是幸运的，“兰州市的市职工医保报销是最高的，甘肃地级市没有比兰州市报的更高的了”。
一位法布雷病友组织负责人提及，不同地方病友遭遇不同。由于是罕见病，缺乏对口专家的指导与医疗技术的支撑，导致该病的误诊期较长，多数患者会在发病后10年—20年才能确诊病因。
年，王舟查出肾病，拿到的诊疗通知上写着“不明原因”，辗转7年后才在年3月确诊，得的是法布雷病。
法布雷病患者多在儿童或青少年期便出现临床症状，不出汗，手脚灼烧般地疼痛，严重时无法正常生活工作，同时患者多处器官会随年龄增长而加重病变程度。王舟的肾脏和心脏已出现病变，不过，目前病情没有严重到不能工作。
刚确诊法布雷病时，王舟“特别沮丧，对生活一点憧憬的希望都没有”，他是家里的独子，妻子是慢性病患者，没有收入，两人育有一个儿子。作为家里的“顶梁柱”，一年多万的治疗费对于月薪元的王舟，简直是天方夜谭，“在兰州这样个一个西北城市，月薪多元，已经算中上等的水平了”。
与能医院开到药的王舟相比，杨江没那么幸运。
22岁的杨江已确诊6年，从没用过药，如今瑞普佳进入医保，给了他们希望，但想用到药，他不知道要等多久，医院才会进这款药。
各地政策不同，幸运者如同抽正签
虽然用到药，但王舟总有一种“有今天没有明天”的感觉。
他了解到，医院采用的是临采的模式。每次用药前，王舟需要提前联系医院的主治大夫，确定要用药后，对方再通过兰州的一家医药公司进行临采，“他们也不敢进这个药，怕销售不出去，成本太大，医院，目前还是要比对病人”。
王舟每两周进行常规性治疗时，都要提前预约住院流程，为了达到医保起付线元的要求，需要支付一些检查费用，王舟认为这些检查其实没有必要。于是，他希望能在药店买到药，直接到门诊治疗。
这是年5月10日，为了缓解谈判药品“进院难”，国家医保局、卫生健康委出台的政策。“双通道”即可在两种途径买药，医院和定点药店。
《财经》记者查询兰州市医保局年1月30日发布的《兰州市基本医疗保险“双通道”管理谈判药品备药情况统计表》，其统计显示，兰州目前有四家药店提供该药，均为国药控股甘肃有限公司旗下药店。
家住安徽合肥的周和也是“无药可用”，他提到，医院都跑过了，医院的答复通常都是“采购一个药品是很困难很复杂的一个流程”。最终，他只能选择去药店买药，“暂时先用着”。
他现在每周用一次药，去医院挂号办住院，医院开的“医院没有此药物”的盖章证明，也就是“双通道”医保的购销单，去医保办盖章，然后再去药店买药，医院用，“自费每年大概花五六万”。周和告诉《财经》记者。
在药店买药，需要面对报销比例的差异。
罕见病公益组织美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍对《财经》记者提及，在“双通道”的药店买药，不能和大病医保、地方医疗救助政策衔接。
原本，罕见病患者住院治疗费用在基本医保报销后，还可以享受大病保险、惠民保险、医疗救助等多方共付机制，进一步降低患者负担。但其他政策仍按旧的要求，只能报销住院用药。虽然患者其实是住院了，但购药的单据是药店购药，所以不被纳入进去。
另一位安徽某地级市的病友所在城市，有药店虽能买到药，医院低很多，“一年算下来，要多花好几万元”，这对他来说也是一笔负担，最终他决定放弃用药。
杨江面临的是，医院和药店都没有药。赵英没有考虑去异地就医，在当地治疗的报销比例是70%，省内异地只报销45%，跨省报销25%。
异地的代价太高了。赵英坦言，医院能收治，房子卖了也想给孩子治病，“他现在这个年龄就是属于危险期了，再不及时医治的话，怕他损伤的器官更严重了”。
因为没有用药，赵英这两年来干脆没有带孩子进行检测，“用不上药的情况下，每一次检测，其实对于孩子来说，他心里都是有负担的”。
改革还不够？
一款药迟迟不能被用上，患者、医院、药企和医保都在算经济账。
医院的考核指标中，有一些会受到高价药的影响。“药占比的考核还在，药价医院，很容易就会把指标拉起来，这样的考核指标还出现在药事委员会的否决理由中。”一位肿瘤科主任说。
药占比，医院看病的费用中，买药的钱不能超过总费用的30%，医院年终考核的评分，这个指标是一个依据，医院都要控制药占比。尽管年国家卫健委释放出取消药占比考核的信号，但在地方，这一考核指标并没有消失。
一位地方医保经办人员曾对《财经》记者分析，医院，是为了提高参保人的保障水平，算的是一本政治的账。医院算一笔经济的账，医院卖药“零加成”，不仅不挣钱，还增加管理成本，对医院来说，适当引入创新药，可以增加患者粘性，但尽可能多的引入创新药，可能是赔本买卖，无法持续。
按照正在推行的医保按病种支付，治疗相同的疾病，医院成本控制的越好，才能有更多的医保支付结余款。医保支付结余款多了，医院的腾挪空间就大，显然用更贵的药不是明智的选择。
虽然高昂的罕见病药在国家谈判中已大幅降价，但相比其它药的价格仍然太高。医院来说，这是一笔不得不算的经济账。医院夹在各种考核、政策要求的叠加中，也是左右为难。
医院副院长便是如此。医院院内用药总数有限制，这就导致很多好的药品得排队申请入院，“我们明显感觉到院内的种药不太够用，但是让更多贵的新药进来了，医院的收益大于成本增加吗？”
一位安徽法布雷病友组织负责人曾组医院申请进药，有的医生很同情患者，愿意帮助推动，“医院或者是当地的医生是否积极，直接关系到最后的结果。如果单纯靠我们自己，应该是毫无希望”。
医院的第一道门槛，得由医生先开口。
医院的程序是，先由医生提交一份药品进院申请单，也称“提单”。然后在新药入院遴选会上，接受来自各方的投票。医院的药事管理与药物治疗学委员会（下称“药事委员会”）负责组织评议交上来的提单，没有固定的开会时间，医院三月一次，医院三年才开一次。
在遴选会上，“虽然谁也不能一票否决，但导向效果很明显。这个时候如果提单医生不力挺，基本就没戏了。”上述肿瘤科主任告诉《财经》记者。
企业能做的也有限。一位接近企业的人士提到，药企也想推动药品入院，但确实很难。甚至有罕见病药企对是否推动药品进国家医保打了“退堂鼓”。
一位药企相关负责人坦言，“我们也在观察进医保的罕见病药品情况，用药量并没有增加多少，大幅降价带来的经济成本是我们得考虑的。”
中国医疗保险研究院研究员曹庄就建议，各地可将医疗机构配备国家谈判药品情况，纳入当地的一个医保协议的考核范畴，探索预拨部分资金，鼓励不同类型的医疗机构，配备符合机构特点的谈判药品。
“改革还远远不够。”中国医药创新促进会执行会长宋瑞霖曾在一个研讨会上说。
（文中王舟、周和、杨江、赵英为化名）