TiogaMedical完成万美元A轮融资，新型经导管瓣膜置换术有望取代传统侵入性疗法
近日，TiogaMedical宣布完成万美元A轮融资，用于推进新型经导管瓣膜置换技术（TranscatheterAorticValveReplacement，TAVR）的临床前开发。
本轮融资由TheCapitalPartnership（TCP）领投，CormorantHealthcareFund、AMEDVentures和ShangbayCapital参投。
TiogaMedical是一家总部位于美国加利福尼亚州的医疗保健公司，专注于为心血管疾病患者提供治疗方案。该公司自成立以来，就一直致力于二尖瓣疾病的相关研究。
TiogaMedical开发的新型经导管瓣膜置换技术是一种微创瓣膜置换手术，通过介入导管技术，将人工心脏瓣膜输送至主动脉瓣位置，从而完成人工瓣膜植入，恢复瓣膜功能。该技术最初称为经导管主动脉瓣植入术（TranscatheterAorticValveImplantation，TAVI），因植入的瓣膜在功能上代替了原先病变的瓣膜，所以现在多称为TAVR。
据了解，TAVR原理类似既往冠心病支架植入术，通常在大腿根部动脉开一个6mm的切口，沿着动脉将压缩的人工心脏瓣膜输送到病变的主动脉瓣位置，通过机械挤压将原瓣膜挤向周围，替换病变的主动脉瓣膜。和传统手术相比，TAVR无需开腔、风险更低，全因死亡率和术后脑血栓的发生率都较常规外科手术偏低。因TAVR创伤小、术后恢复更快，受到老年患者的欢迎。据悉，TAVR技术已成为治疗重度主动脉瓣狭窄的主要方法之一，全球共有30多个国家、近30万例患者从中获益。
TiogaMedical总裁兼首席执行官MikeDineen表示：“本轮融资将使我们建立更专业的研发团队，进一步优化TAVR技术，加快经导管瓣膜置换技术应用于二尖瓣和三尖瓣疾病的治疗。”
TCP私人投资主管CaseyGordon也表示：“TiogaMedical的专有技术为心血管疾病的临床治疗提供了一种创新性解决方案。目前，美敦力公司的CoreValve和爱德华公司的Sapien是TAVR领域的佼佼者，但我们相信，TiogaMedical将在未来成为TAVR瓣膜市场中的重要参与者。”
来源：动脉网
Inscripta完成万美元C+轮融资，致力提高多重精确基因编辑速度和效率
4月4日，基因编辑技术公司Inscripta宣布，该公司在年的万美元C轮融资的基础上，又新增了万美元融资，使本轮融资总额达到1.亿美元。本轮融资的投资者包括：Venrock、Foresitecapital、MérieuxDéveloppement、PaladinCapitalGroup、MLSCapital和NanoDimension。
Inscripta于年在美国科罗拉多州博尔德市成立，在加利福尼亚州的普莱森顿和圣地亚哥设有办事处，致力于创造革新人类饮食、燃料和疾病治疗方式所需的工具。这些工具包括开发的一系列CRISPR酶，为研究人员和商业合作伙伴定制的核酸酶，以及一整套基因编辑工具（仪器、试剂和软件）。这些工具可显著提高多重精确基因的编辑速度和效率。通过消除单细胞工程和基因编辑研究的障碍，Inscripta将迎来一个能彻底改变人类生活的新时代。目前，Inscripta拥有一个核酸酶发现和工程平台。
Inscripta正在开发新的CRISPR核酸内切酶类，被称为MADzymes。MADzymes具有识别不同PAM序列、高效切割DNA等特征。目前，Inscripta已在其核酸酶发现和工程平台发布了酶MAD7的DNA序列。酶MAD7也是Inscripta的MADzymes家族中发现的第一种酶。
年7月，Inscripta首个酶MAD7基因编辑系统获得美国专利商标局的专利认可，并且被证明在微生物和哺乳动物系统中都是有效的。年12月，Inscripta宣布广泛采用酶MAD7。酶MAD7是该公司为商业合作伙伴和学术研究人员提供的专有CRISPR酶，没有前期许可费用和使用该技术时产生新发现的“延伸版税”。
Inscripta的首席执行官KevinNess说：“我们正在开发的一套创新的基因编辑工具取得了快速进展，本轮融资所得将帮助我们在今年下半年把这套工具推向市场。”
来源：动脉网
血管炎新药将进行II期临床试验，GesyntaPharma完成万欧元种子轮融资
近日获悉，瑞典生物制药公司GesyntaPharma完成了万欧元种子轮融资，投资方是成立于年的老牌风投机构Industrifonden。本轮资金将用于公司主要候选药物GS-的II期临床试验。该试验预计在年进行。作为协议的一部分，Industrifonden的投资经理BitaSehat将加入GesyntaPharma的董事会。
GesyntaPharma成立于年，创始人兼首席执行官PatricStenberg博士曾在辉瑞公司工作，拥有20年的制药和ADME（毒药物动力学）研发经验。
mPGES-1（微粒体前列腺素E合酶1）是环加氧酶下游的诱导型酶，影响着心血管疾病炎症的发展过程。由于血管炎症和内皮功能障碍，心血管炎症往往伴随着较高发病率和死亡率。
该公司根据瑞典排名最高的医学院KarolinskaInstitutet的研究成果，利用花生四烯酸开发了mPGES-1抑制剂，增强血管舒张和血小板抑制作用，从而改善血管炎症。主要药物产品GS-即将进行II期临床试验。GS-是一种口服小分子药物，用于治疗慢性炎症状态下的微血管疾病。
值得一提的是，GesyntaPharma最近还收购了一个后期药物发现公司。该公司拥有一些具有应用价值的专利技术。此次收购将扩大公司的研究范围，用于治疗其他更广泛的心血管疾病和癌症等。
“GesyntaPharma拥有一支经验丰富的团队，研发的新药物具有巨大的市场潜力。我们期待这次合作，能将公司的新药成功推向下一阶段。”Industrifonden投资总监JonasBrambeck说。
“我们不仅得到了一些生命科学领域私人投资者的支持，还得到了著名风险投资机构Industrifonden的支持。除了资金支持，投资者还为公司提供了其他渠道帮助。这反映了他们对GesyntaPharma治疗理念的坚定信念，和对公司发展前景的看好。”GesyntaPharma首席执行官PatricStenberg说。
来源：动脉网
介入PCI治疗心脏病的首个获批疗法，TherOx超饱和氧疗法获FDA批准
近日，医疗器械公司TherOx宣布旗下超饱和氧（SSO2）疗法获得FDA批准，用于治疗急性心肌梗死（AMI）。该疗法也是首例通过介入PCI疗法（皮经冠状动脉介入治疗）来治疗心脏病的获批疗法，可以显著减少心脏病患者的肌肉损伤。
TherOx（NASDAQ：THER）成立于年，是一家位于美国加利福尼亚州欧文市的私营医疗器械公司。该公司致力于为广大的AMI患者群体开发SSO2疗法，用以修复损伤的心脏，从而挽救心脏病患者的生命。SSO2疗法是一种治疗心脏病的新型疗法。该疗法通过给患者注入超氧化血液，帮助患者恢复心脏的血液流动，从而减少血管梗塞的面积。
PCI能够在冠状动脉中置入支架，帮助梗塞的血管恢复原状。SSO2疗法需要先通过PCI打开冠状动脉，再立即通过小导管将患者的超氧化血液一次性输注到心脏的目标缺血区域，输注时长约60分钟。这些超氧化血液有助于减少毛细血管肿胀，恢复周围组织的血液流动，从而减少心脏血管梗塞面积。
在冠状动脉通过PCI成功打开后，SSO2疗法将高压水平的氧气直接输送到缺血性心肌。这种疗法适合严重心脏病患者，例如患有左前降支ST段抬高型心肌梗死（LADSTEMI）的患者。LADSTEMI患者需要在症状出现后6小时内接受治疗，医生需要放置医用支架到患者血管内，再立即施用SSO2疗法辅助。
目前，SSO2疗法的疗效已经在许多临床试验中得到印证，该疗法可以持续性减少AMI患者的心脏梗塞面积。PCI配合的SSO2疗法相比单纯PCI治疗，能让患者的心脏梗死面积多减少26%，并使患者在接受治疗后的30天内保持左心室的稳定。此外，SSO2疗法还大大降低了患者的AMI并发症发生率。
“超饱和氧气是SSO2疗法实施的关键。”哥伦比亚大学医学博士GreggW.Stone说道，“超饱和氧气可以减少前壁大规模心肌梗死患者的梗塞面积。尽管在使用PCI能够促进梗塞的血管恢复原状，但这种置入性设备，也可能让患者心肌遭受到不可逆的损伤。SSO2疗法也需要进一步避免这些危害的发生。”
TherOx总裁兼首席执行官KevinT.Larkin表示：“FDA批准了这项超饱和氧疗法，可以为心脏病治疗专家提供基于PCI的最先进的心肌梗塞治疗方法，预防患者术后心力衰竭，从而挽救患者生命。”
来源：动脉网
颠覆认知！Cell重大发现：癌细胞神秘偷渡PD-L1远程摧毁免疫反应
4月4日，发表在Cell杂志上的一篇论文中，来自加州大学旧金山分校（UCSF）的科学家们获得一个惊人的发现：一些看起来PD-L1水平很低的肿瘤其实偷偷将大量的PD-L1送到免疫系统的大本营，这些远走他乡的PD-L1远程抑制了抗肿瘤免疫反应。
一些肿瘤对PD-1/PD-L1抗体产生耐药性的一个原因是，它们并不表达PD-L1。此前，已有研究证明，在前列腺癌患者的肿瘤细胞中，PD-L1蛋白水平较低或者完全缺失，这可能解释了为什么这类患者对PD-1/PD-L1抗体响应率非常低。
然而，在最新发表的这篇论文中，Blelloch教授团队获得了一个非常不同的发现。他们的研究显示，前列腺癌肿瘤其实大量表达了PD-L1，但癌细胞并没有将PD-L1展示在细胞表面，而是通过被称为外泌体的分子“货船”将PD-L1运输了出去。
这些癌细胞中运载PD-L1的外泌体通过淋巴系统或血液流动到达淋巴结。而淋巴结正是免疫细胞被激活来保护机体的地方。在淋巴结，来自癌细胞的PD-L1蛋白发挥着远程抑制免疫细胞的作用，阻止这类抗癌细胞找到肿瘤。
这是非常重要的发现。外泌体PD-L1不是通过关闭肿瘤表面的免疫反应，而是在免疫细胞到达肿瘤之前就发挥了抑制作用。与表达在肿瘤细胞表面的PD-L1不同，外泌体PD-L1对现有的PD-1/PD-L1抗体具有耐药性，但原因不明。
“我们的发现代表了对教条的突破。先前的研究认为，PD-L1作用于到达肿瘤微环境中的免疫细胞；也就是说，免疫细胞在肿瘤微环境中才能遇到具有免疫抑制作用的PD-L1。然而，我们的数据表明，对于许多免疫检查点抑制剂耐药性肿瘤来说，情况并非如此。这些肿瘤通过运输外泌体PD-L1到淋巴结来逃避免疫系统的攻击，在淋巴结中，外泌体PD-L1能够远程抑制免疫细胞的激活。”Blelloch教授解释道。
来源：健康界
肿瘤免疫治疗再升级！默沙东Keytruda(可瑞达)每6周给药一次的患者友好方案获欧盟批准
肿瘤免疫治疗巨头默沙东（MerckCo）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准PD-1肿瘤免疫疗法Keytruda（可瑞达，通用名:pembrolizumab，帕博利珠单抗）一种新的延长给药方案，用于在欧盟所有已批准的单药治疗适应症。在欧盟，截至目前，Keytruda作为单药疗法已被批准用于5种肿瘤类型的8个适应症，包括：非小细胞肺癌（NSCLC）、黑色素瘤、膀胱癌、头颈部癌、经典霍奇金淋巴瘤。具体而言，EC已批准Keytruda单药疗法一种新的推荐剂量，即每6周一次mg（Q6W），静脉输注给药，输注时间不低于30分钟。与目前已批准的每3周一次mg（Q3W，静脉输注，时间不低于30分钟）方案相比，Q6W剂量方案将提供一种更友好的治疗选择，给药频率降低，将为患者和肿瘤科医生提供更大的治疗灵活性。皇家马斯登肿瘤医学顾问JamesLarkin教授表示，“这对患者来说是个好消息，而且是向前迈出的重要一步，因为它提供了更大的灵活性，患者只需要每6医院一次，而不是每3周去治疗一次。目前，英国各地数百人正在接受Keytruda治疗黑色素瘤，医院就诊次数，对于那些长途跋涉进行治疗的患者尤为重要。”默沙东研究实验室临床研究副总裁ScotEbbinghaus博士表示，“默沙东仍致力于改善癌症患者的生活，包括寻求创新的治疗方案，以满足患者和医疗保健提供者的独特需求。Q6W剂量方案获得批准用于欧洲涉及5种癌症类型所有8个经批准的Keytruda单药治疗适应症将为医生和患者提供更大的治疗计划灵活性。”
来源：生物谷
新型抗炎药！阿斯利康Fasenra治疗高嗜酸性粒细胞综合征（HES）II期展现强劲疗效
英国制药巨头阿斯利康（AstraZeneca）近日宣布，评估新型抗炎药Fasenra（benralizumab）治疗高嗜酸性粒细胞综合征（HES）的II期临床研究已发表于《新英格兰医学杂志》。研究结果显示，Fasenra治疗使患者嗜中性粒细胞几乎完全耗尽。在美国，FDA在今年2月授予Fasenra治疗HES的孤儿药资格。
阿斯利康执行副总裁兼生物制药研发总裁MenePangalos表示，“在HES患者中，高水平的嗜酸性粒细胞可导致一系列的虚弱症状，甚至可能导致危及生命的器官损伤。我们对Fasenra在HES患者中的II期研究结果感到鼓舞，考虑到这种致衰性疾病的治疗选择有限，这些数据非常重要。我们认为，Fasenra有潜力解决HES患者中存在的严重未满足的医疗需求。”
Fasenra的活性药物成分为benralizumab，这是一种单克隆抗体，能够直接结合嗜酸性粒细胞上的白细胞介素5受体的α亚基（IL-5Rα），并独特地吸引自然杀死细胞（NKcell），通过细胞凋亡（程序性细胞死亡）诱导嗜酸性粒细胞的快速和几乎完全耗竭。Fasenra已被证明对重度嗜酸性哮喘有效，该药也可能对HES患者带来治疗受益。
截至目前，Fasenra已获美国、欧盟、日本及其他一些国家批准，作为一种附加（add-on）维持疗法，用于重度嗜酸性粒细胞性哮喘患者的治疗。用药方面，Fasenra可通过预充式注射器作为固定剂量皮下注射，前3次注射每4周注射一次，之后每8周注射一次。
来源：生物谷
首个腱鞘巨细胞瘤药物！第一三共新型口服CSF1R抑制剂pexidartinib在美欧进入审查
日本药企第一三共（DaiichiSankyo）近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）已受理pexidartinib的上市许可申请（MAA）。该MAA申请批准pexidartinib用于存在严重的发病率或功能限制且不适合手术改善的有症状腱鞘巨细胞瘤（TGCT）成人患者的治疗。之前，EMA已授予pexidartinib治疗TGCT的孤儿药资格。
在美国，FDA于年2月受理了pexidartinib治疗TGCT的新药申请（NDA）并授予了优先审查资格（PRD），处方药用户收费法（PDUFA）目标日期为年8月3日。之前，FDA也已授予pexidartinib治疗TGCT的突破性药物资格、孤儿药资格。
pexidartinib是一种实验性、新型口服小分子，能够有效抑制集落刺激因子-1受体（CSF1R）。CSF1R是导致TGCT的滑膜中异常细胞的主要生长驱动因素。pexidatinib也能够抑制c-kit和FLT3-ITD。
目前，尚无针对TGCT的系统疗法。如果获得批准，pexidartinib将成为首个也是唯一一个获准治疗存在严重发病率或功能限制且不适合手术改善的有症状TGCT的药物。
TGCT又称色素沉着绒毛结节性滑膜炎（PVNS）或腱鞘巨细胞瘤（GCT-TS），这是一种罕见的、通常是非恶性的关节或腱鞘肿瘤，在某些患者可能具有局部侵袭性。TGCT影响滑膜关节、粘液囊、和肌腱膜，导致受累关节或肢体肿胀、疼痛、僵硬和活动性降低。患者通常在20-50岁确诊，取决于TGCT类型，女性患肿瘤的可能性是男性的二倍。
TGCT分为2种类型：局部型（90%）和弥漫型（10%）。局部型TGCT在完全切除后的复发率约为15%，弥漫型TGCT在完全切除后的复发率约为20-50%。目前，TGCT的主要治疗方法包括手术切除肿瘤。然而，对于复发、难以治疗或肿瘤包裹骨骼、肌腱、韧带和其他关节部位的弥漫型TGCT患者，手术更难切除或可能无法改善。对于更严重的病例，额外的手术可能会导致严重的关节损伤、致衰性功能性损伤、生活质量下降和截肢。
来源：生物谷